Thérapie cellulaire CAR T - Réponses aux questions les plus fréquemment posées

1. Où la thérapie cellulaire CAR-T est-elle disponible ?

La FDA a approuvé la thérapie CAR-T dans plusieurs pays, notamment aux États-Unis, au Canada, en Allemagne, en France, en Inde, en Espagne, au Royaume-Uni, en Italie, en Israël, en Australie, à Singapour et en Chine.

2. Quels cancers peuvent être traités par thérapie cellulaire CAR-T ?

Différentes sociétés pharmaceutiques produisent diverses formes de traitement par cellules CAR T. Les traitements par cellules CAR T autorisés par la FDA répondent aux conditions suivantes :

• Leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B chez les adultes et les enfants
• Certains sous-types de lymphome à cellules B, tels que, sans s'y limiter :
  Lymphome à cellules B de haut grade
  Lymphome folliculaire
  Lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B
• Lymphome à cellules du manteau
• Le myélome multiple

3. Quels sont les critères d’éligibilité à la procédure CAR-T ?

• Pendant les six semaines que peut prendre la création de cellules CAR-T, certains patients pourraient ne plus être éligibles pour participer à l’essai de recherche.
• Il est nécessaire d'avoir un diagnostic confirmé de myélome (via des analyses de sang ou d'urine, une imagerie ou une biopsie), car les traitements par cellules CAR-T sont principalement évalués chez les personnes en rechute/réfractaires (c'est-à-dire que la maladie s'aggrave ou ne répond plus). au traitement).
• Un score ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) inférieur à 2 points est généralement nécessaire. Les personnes qui obtiennent un score plus élevé à l’ECOG sont jugées moins adaptées à la thérapie cellulaire CAR-T.
• Les inhibiteurs du protéasome et les immunomodulateurs font partie du nombre minimum de lignes de traitement que vous auriez dû recevoir, en moyenne 2 à 4, et votre myélome devrait s'être aggravé pendant ou après votre traitement le plus récent.
• Votre cœur, votre foie et vos reins doivent tous être en bon état de fonctionnement.
• Le nombre de neutrophiles (un type de cellule immunitaire) et de plaquettes (un type de cellule utilisée pour arrêter le saignement) est également évalué.
• De plus, vous devez généralement vous attendre à ce que votre espérance de vie soit supérieure à trois mois.

4. Les enfants sont-ils éligibles à la procédure CAR-T ?

• Dans certaines circonstances, les enfants peuvent recevoir un traitement CAR-T (cellules T du récepteur d'antigène chimérique). Les enfants atteints de cancers spécifiques, notamment le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) et la leucémie lymphoblastique aiguë (LAL) récidivante ou réfractaire, sont éligibles pour recevoir un traitement CAR-T.
• Cependant, les exigences pour recevoir un traitement CAR-T chez les enfants peuvent changer en fonction de plusieurs variables, notamment le type et le stade précis de la tumeur maligne, les antécédents médicaux, l'état de santé général et d'autres circonstances uniques. Généralement, la thérapie CAR-T est proposée aux enfants qui ne se sont pas améliorés avec les thérapies conventionnelles ou qui ont rechuté après le début du traitement.

5. Quels sont les tests effectués avant et après le traitement ?

Test avant traitement CAR-T :

• Tests de diagnostic : pour déterminer l'étendue du cancer et la manière dont il a répondu aux traitements antérieurs, des tests de diagnostic sont effectués. Ceux-ci peuvent inclure des tests d’imagerie comme la tomodensitométrie, l’IRM ou la TEP. Pour confirmer le diagnostic et identifier les cellules cancéreuses, des biopsies peuvent également être réalisées.
• Tests sanguins : une formule sanguine complète (CBC), des tests pour mesurer les niveaux de biomarqueurs spécifiques ou de marqueurs tumoraux, des tests de la fonction hépatique et rénale et d'autres tests sont effectués pour évaluer l'état de santé général du patient et vérifier le fonctionnement des organes.
• Évaluation cardiaque : pour évaluer la fonction cardiaque et détecter tout trouble cardiaque préexistant, les patients peuvent subir des évaluations cardiaques, telles que des électrocardiogrammes (ECG) et des échocardiogrammes.

Après un traitement CAR-T :

• Tests de la fonction pulmonaire : Les tests de la fonction pulmonaire, ou PFT, peuvent évaluer la santé pulmonaire et détecter tout trouble respiratoire sous-jacent susceptible d'affecter l'éligibilité d'un patient au traitement ou à la sécurité.
• Dépistage viral : Pour déterminer le risque de réactivation virale pendant le traitement CAR-T, les patients peuvent être soumis à des tests de dépistage de maladies infectieuses telles que le VIH, l'hépatite B et l'hépatite C.
• Syndrome de libération de cytokines (SRC) : La fièvre, l'hypotension et l'inflammation systémique sont les indicateurs des effets indésirables de ce traitement. Les patients sont surveillés en permanence pour détecter les signes et symptômes du SRC, et des analyses de sang peuvent être effectuées pour mesurer les niveaux de marqueurs inflammatoires comme l'interleukine-6 ​​(IL-6).
• Surveillance neurologique : Un autre effet indésirable possible de la thérapie CAR-T est la toxicité neurologique, qui peut entraîner des convulsions, une désorientation ou d'autres symptômes neurologiques.
• Évaluation de la réponse au traitement : Pour évaluer l’efficacité de la thérapie CAR-T et surveiller toute indication de progression ou de récidive de la maladie, des études d’imagerie et des analyses de sang peuvent être effectuées régulièrement.
• Suivi à long terme : Après le traitement CAR-T, les patients bénéficient généralement d'un suivi à long terme pour vérifier les effets secondaires, évaluer la durabilité du traitement et administrer des soins de soutien si nécessaire.
• Surveillance immunologique : Des recherches peuvent être menées pour déterminer combien de temps les cellules CAR-T restent dans le corps du patient, dans quelle mesure elles fonctionnent et comment elles affectent le système immunitaire.

6. CAR-T est-il un traitement unique ?

La thérapie CAR-T ne nécessite qu'une seule perfusion de cellules T génétiquement modifiées dans le corps du patient ; elle est généralement administrée en une seule fois. Ces cellules T ont été modifiées et équipées de récepteurs d'antigènes chimériques (CAR), qui leur permettent d'identifier et de cibler spécifiquement certaines protéines des cellules cancéreuses, entraînant finalement leur disparition.

Bien que la perfusion soit un traitement unique, la thérapie CAR-T peut avoir des effets à long terme, voire même guérir certains patients ou obtenir une rémission durable. Pour traiter tout effet indésirable et surveiller une récidive de la maladie, les patients peuvent également avoir besoin d’une surveillance continue et de soins de soutien.

7. Un séjour à l’hôpital est-il nécessaire avant, pendant ou après l’intervention ?

L'hospitalisation est généralement nécessaire quelques heures avant, pendant et après la perfusion de CAR-T. Voici une explication :

Avant le processus :

• Avant de commencer le traitement, les patients subissent généralement un examen préalable au traitement qui comprend des tests de diagnostic et des évaluations pour s'assurer qu'ils satisfont aux exigences d'éligibilité au traitement CAR-T.
• La leucaphérèse est une procédure dans laquelle le sang des patients est prélevé pour séparer les globules blancs, y compris les lymphocytes T, avant l'injection de CAR-T.

Pendant le traitement :

• La perfusion CAR-T est généralement réalisée en hospitalisation. Les patients sont étroitement surveillés pour détecter les signes d'effets indésirables précoces, tels que la neurotoxicité ou le syndrome de libération des cytokines (CRS), suite à l'administration des cellules CAR-T. Si de tels problèmes surviennent, l’hospitalisation permet une action rapide et un traitement de soutien.

Suite de la procédure :

• Les patients sont généralement surveillés à l’hôpital pendant un certain temps après avoir reçu une perfusion de CAR-T pour vérifier tout effet indésirable possible et s’assurer qu’ils sont stables avant leur libération.
• En fonction de plusieurs facteurs, notamment la réaction du patient au traitement, les effets secondaires et les protocoles institutionnels, la durée du séjour à l'hôpital après le traitement CAR-T peut différer. En quelques jours, certains patients pourraient sortir de l’hôpital, tandis que d’autres pourraient devoir rester plus longtemps pour un suivi et des soins de soutien.

8. Quels sont les effets secondaires possibles du CAR-T ?

Ces effets secondaires peuvent inclure les suivants :

• L’un des effets secondaires les plus fréquents et potentiellement dangereux de la thérapie CAR-T est le syndrome de libération des cytokines (SRC). Les symptômes légers à graves du SRC peuvent inclure des frissons, de la fièvre, des nausées, des vomissements, de l'épuisement, un rythme cardiaque rapide, une hypotension artérielle, des difficultés respiratoires et un dysfonctionnement des organes.
• L'aphasie (difficulté à parler ou à comprendre la parole), les convulsions, les tremblements, la confusion, le délire et la perte de conscience sont des exemples d'effets secondaires neurologiques que certains patients traités par CAR-T peuvent rencontrer. Les affections connues sous le nom de syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunologiques (ICANS) peuvent être indiquées par ces symptômes.
• Hypogammaglobulinémie et aplasie des cellules B : le traitement CAR-T peut potentiellement réduire le nombre de cellules B saines dans le corps, abaissant ainsi les taux d'immunoglobulines et augmentant le risque d'infection, en particulier dans les mois qui suivent le traitement.

9. Quel est le taux de réussite de la thérapie CAR-T ?

Selon les recherches, la thérapie cellulaire CAR T a produit une rémission complète chez 9 patients sur 10 atteints de leucémie lymphoblastique aiguë dont la maladie n'a pas répondu aux traitements précédents ou a rechuté. En rémission, les tests de diagnostic ne permettent pas d'identifier la tumeur maligne.

10. Quelles sont les chances de guérison ou de rémission ?

Pour le lymphome non hodgkinien et la leucémie lymphoïde chronique, les taux de rémission complète varient de 35 à 70 %. Environ un tiers d’entre eux connaissent une rémission durable. Certains patients sont guéris. Une partie importante des patients connaîtront une rémission à long terme. Pour d’autres, cependant, les rémissions peuvent ne durer qu’un certain temps.

Une recherche récente a surveillé les patients suivre un traitement contre la leucémie lymphoblastique aiguë. Suite à la thérapie par cellules CAR T, près de 85 % des patients ont connu une rémission totale, et 60 % d’entre eux étaient toujours sans cancer un an plus tard. Cependant, une revue de la littérature sur la thérapie cellulaire CAR T a révélé qu’une partie importante des patients ne constatait aucune amélioration avec ce traitement.

11. Quelle est la période de récupération après l’intervention ?

Après avoir reçu une perfusion, les patients doivent s’attendre à une période de risque/récupération de deux à trois mois et à un éventuel séjour à l’hôpital de deux semaines. Les patients sont évalués pour les effets indésirables et la réponse au traitement pendant cette période. Les patients sont fréquemment admis à l’hôpital pendant cette période pour traiter des problèmes. Pendant les trente premiers jours suivant l’injection des cellules CAR-T, les patients doivent rester à proximité de l’hôpital pour recevoir un traitement de suivi de routine.

12. Combien coûte la thérapie cellulaire CAR-T ?

Le type de thérapie, le prestataire de soins de santé, l'emplacement du patient et d'autres considérations peuvent tous avoir un impact substantiel sur le coût de la thérapie cellulaire CAR-T. Il est essentiel de se rappeler qu’à mesure que la thérapie gagne en popularité et que de nouvelles thérapies sont créées, le coût peut fluctuer.

13. Qui sont les meilleurs médecins pour la thérapie cellulaire CAR-T ?

Les meilleurs médecins pour la thérapie cellulaire CAR-T sont les suivants :

En Inde

• Dr Esha Kaul (Hôpital super spécialisé Maz, Noida et Vaishali)
• Dr Prashant Mehta (Hôpital Amrita, Faridabad)

En Turquie

• Dr Seref Komurcu (Centre médical Anadolu, Istanbul)
• Dr Bulent Karagoz (Centre médical Anadolu, Istanbul)

Au Royaume-Uni

• Dr Michael Potter (Hôpital Royal Marsden, Londres)
• Dr Richard Kaczmarski (Hôpital Hillington, Londres)

Aux EAU

• Dr Deborah Mukherji (Hôpital du Centre Médical Clemenceau, Dubaï)
• Dr Fadi El Karak ((Hôpital du Centre Médical Clemenceau, Dubaï)

14. Quelles stratégies peuvent être entreprises pour obtenir de meilleurs résultats de la procédure CAR-T ?

Un plan complet répondant aux besoins physiques, émotionnels et psychosociaux des patients cancéreux suivant une thérapie CAR-T au cours de leur parcours de traitement est nécessaire pour assurer leur rétablissement optimal. Un environnement favorable est créé grâce à des groupes de soutien et des services de conseil, des plans de traitement individuels adaptés aux besoins particuliers de chaque patient, l'accès à des programmes de réadaptation complets pour améliorer leur santé physique et leur qualité de vie, et en donnant aux patients les connaissances et les ressources nécessaires pour gérer les effets secondaires. du traitement et améliorer le bien-être général sont toutes des stratégies importantes. De meilleurs résultats de rétablissement peuvent également résulter d’une coordination et d’une communication fluides entre les professionnels de la santé et de l’inclusion des patients dans la prise de décision commune.